Американские ученые сообщили о неожиданных результатах исследования генной терапии наследственной оптической нейропатии Лебера. Результаты исследования представили на ежегодном собрании Ассоциации исследований в области зрения и офтальмологии 2025 года. В исследовании для доставки исправленного гена использовали вирусный вектор – аденоассоциированный вирус 2-го типа (AAV2). Его вводили в стекловидное тело одного глаза. Исследователи ожидали увидеть улучшения только в нем, однако зрение восстанавливалось в обоих глазах. Во время посмертного анализа генетический материал также обнаружили в обоих глазах.

Полученные результаты поставили под сомнение прежние представления о механизмах распространения и действия генной терапии. «Инъекция в один глаз каким-то образом привела к улучшению зрения в обоих», – отметил один из руководителей проекта Альфредо Садун. – «Это стало парадоксом: по требованиям FDA* нужно было доказать преимущество терапии именно в том глазу, в который ввели препарат, но улучшение наблюдали сразу в двух».

На эффективность терапии также повлияло, через какое время после потери зрения ввели препарат. Но не так, как ожидали исследователи. У пациентов, потерявших зрение за полгода-год до терапии, наблюдали лучший эффект, чем у тех, кто потерял его недавно – до полугода назад. Это противоречит первоначальным ожиданиям, что более раннее вмешательство даст лучший результат.
Ученые пока не могут точно сказать, как вирусный вектор попадает из одного глаза в другой. Но у них есть несколько предположений – через мозг, лимфатическую или глимфатическую системы, а также через спинномозговую жидкость. Исследователи надеются найти ответ в ближайшее время.

Источник: Ophthalmology Times