Представители фармацевтической компании Opus Genetics сообщили о первых результатах 1/2 фазы исследования генной терапии OPGx-LCA5 у пациентов с врожденным амаврозом Лебера 5 типа (LCA5). Это крайне редкая форма детской слепоты, которая встречается примерно у 200 человек во всем мире.
В исследовании приняли участие три пациента в возрасте от 16 до 17 лет. Через три месяца после введения препарата у них наблюдали улучшение зрения. Острота зрения в среднем повысилась на 0,3 logMAR. По данным теста полной стимуляции поля рост чувствительности сетчатки к красному и синему свету была более чем на 1 логарифмическую единицу. Также улучшилась ориентация и способность распознавать объекты. У взрослых, получивших лечение ранее, эффект сохранялся до полутора лет.
У пациентов не обнаружили серьезных офтальмологических осложнений. Все побочные реакции были легкими. Полученные данные подтверждают возможность восстановления колбочковой функции даже у пациентов с выраженной потерей зрения.

Источник: Opus Genetics